RBD4059是一款基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗血栓疾病的GalNAc缀合siRNA药物。RBD4059可以抑制肝细胞FXI的表达，进而减少内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝/抗血栓的作用。作为全球首款且临床开发进度最快针对FXI靶点的siRNA药物（First-In-Modality）, RBD4059基于siRNA的作用机制，在FXI抑制方面比小分子和抗体具有明显的优势：不同于通常需要每日给药的小分子药物，RBD4059可延长给药间隔数个月实现持续的FXI蛋白和活性降低。与抗体等蛋白质药物相比，RBD4059的肝靶向递送降低了免疫反应和抗药抗体(ADA)的风险。 RBD4059已在澳大利亚完成1期临床试验，结果显示具有良好的安全性，以及长效和强效特征。RBD4059的2a期临床试验申请已获得欧盟批准和完成所有患者入组，并计划开展RBD4059针对目标患者群体的下一阶段临床试验。
RBD4059的作用机制图
作为一款基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗高甘油三酯血症的GalNAc缀合siRNA药物，RBD5044可以抑制肝细胞ApoC3（载脂蛋白C3）表达，上调脂蛋白脂肪酶和肝细胞受体介导的残余颗粒摄取，促进富甘油三酯脂蛋白（TRLs）上甘油三酯（TGs）的水解，实现降低血液中TG水平的目标。在临床前研究中，RBD5044已 证明其可以有力抑制ApoC3蛋白，并表现出对甘油三酯的显著和持久的抑制。RBD5044作为全球第二款进入临床开发的靶向ApoC3的siRNA，目前已在澳大利亚完成了1期临床研究，临床数据表明具有良好的安全性，以及强效和长效作用，支持每季度或每半年一次的给药方案实现长期的TG控制，这一从每日给药方案的范式转变，显着提高了患者依从性。临床2a期试验申请已获得欧盟批准，临床试验正在进行中。
RBD5044的作用机制图
作为首个基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术开发的旨在治疗乙型肝炎的GalNAc缀合siRNA药物，RBD1016可以覆盖中国以及欧美乙肝患者中占绝大多数的A-E和I基因型乙肝患者； 因其与众不同的细胞内作用机制可能发挥多重抗病毒作用，特别是抑制HBsAg。 非临床研究显示可以高效、长效降低血清和肝组织HBsAg，单次给药对HBsAg抑制可持续近6个月。在临床研究中获得了良好的安全性和预期的GalNAc-siRNA药代特征， RBD1016 的1期结果显示出，单次给药后HBsAg持续降低，具有剂量依赖性反应和良好的安全性和耐受性。在乙肝患者上的药效数据显示RBD1016对于HBsAg、HBV DNA、HBV RNA和HBcrAg产生较为一致的长效抑制作用，。RBD1016凭借其对HBsAg的强效和持久作用，是未来实现CHB功能性治愈联合方法的重要支柱疗法，及治疗CHD的领先siRNA候选药物。
在澳洲的临床1a期和中国香港的1b期研究均已经完成，治疗CHB的2期国际多中心的临床研究正在瑞典和香港进行中，同时该临床试验也获得国家药监局IND批准。RBD1016的另一个适应症丁肝的2期临床试验申请已获得欧盟批准，临床试验正在进行中。
RBD1016的作用机制图
作为一款基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术而开发的旨在治疗高血脂症的GalNAc缀合siRNA药物，RBD7022通过抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）表达，减少LDL-R（低密度脂蛋白受体）溶酶体降解，增加肝细胞表面LDL-R数量，实现降低血液中LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）水平的目标。RBD7022已完成在中国的1期临床试验，2期临床试验正在进行中。RBD7022在中国大陆及港澳的开发、生产和商业化权利授权已经许可给齐鲁制药。
RBD7022的作用机制图
作为一款基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术开发的旨在治疗补体相关疾病的GalNAc缀合siRNA药物，RBD7007可以抑制肝细胞补体成分的表达，进而减少补体系统的过度激活，从而达到治疗补体相关疾病的作用,如治疗肾脏和自身免疫性疾病。RBD7007在食蟹猴上表现出强效和长效的药效作用。首次人体临床试验申请已获得欧盟批准。
作为一款基于公司RiboGalSTARTM肝靶向递送技术开发的旨在治疗补体相关疾病的GalNAc缀合siRNA药物，RBD2080可以抑制肝细胞补体成分的表达，进而减少补体系统的过度激活，从而达到治疗补体相关疾病的作用，如治疗肾脏和自身免疫性疾病。RBD2080首次人体临床试验申请已获得澳洲批准。
