宝马bmw11222致力于小核酸制药关键技术的持续创新。目前公司肝靶向递送技术和二代修饰技术已经完全成熟，支撑了4个品种进入临床阶段。公司对肝以外的组织和器官如肿瘤、中枢神经、肺、肾、肌肉等的特异靶向递送技术进行了系统和深入的研究，并取得了长足的进展，在第三代修饰技术和多靶点干扰技术、创新合成技术等多个方面，公司也开展了大量工作并取得了可喜的成果。
公司肝靶向RiboGalSTARTM递送技术，对源自肝脏的多种靶点和适应症递送siRNA药物。siRNA与GalNAc缀合特异性结合肝细胞表达的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），通过内吞作用进入肝细胞，启动RNA干扰（RNAi机制特异性剪切靶基因mRNA）。
RiboGalSTARTM技术提供有竞争力的靶向性、特异性和疗效。迄今为止已将六个项目推进至心血管、代谢、肾脏和肝脏疾病的临床开发阶段，使其成为全球最有效率的GalNAc平台之一，并在包括中国、欧洲和美国在内的主要司法管辖区获得了专利权。
公司正在开发的RiboOncoSTARTM，是一个利用缀合递送技术的领先肿瘤靶向平台，支持宝马bmw11222开发多种潜在的首创肿瘤治疗方法。该平台能够针对实体瘤进行特异性靶向递送。
在临床前研究中，RiboOncoSTARTM在特定肿瘤类型，包括脑胶质瘤，胰腺癌等中显示出比标准治疗方法更优异的抗肿瘤效果和安全性。该等特性使RiboOncoSTARTM成为全球领先的肿瘤靶向递送技术，并潜在扩展包括靶向化疗、靶向放射性药物和其他新一代靶向治疗与诊断方法的开发。
公司正通过RiboPepSTARTM平台将小核酸候选药物递送到多种关键器官及组织。RiboPepSTARTM是全球首创的通过特异递送分子缀合siRNA，实现肝外多种特异器官靶向的递送技术。RiboPepSTARTM优势表现在：可针对任一肝外器官、组织乃至目的细胞类型获得特异递送载体，筛选周期短，多肽稳定性好。
该平台在肾部及CNS递送方面已经在多个疾病模型中观察到优于现有治疗手段的显著疗效，且安全性良好，支撑公司处于全球小核酸创新研究前沿。
作为公司的核心竞争优势，在化学修饰领域的领先地位与创新递送技术相辅相成。化学修饰对于开发有效的小核酸药物至关重要，可保护核酸不被降解，同时最大限度地减少脱靶效应和免疫原性。宝马bmw11222自主研发的RSC（稳定化修饰平台）平台是基于对siRNA降解机制、序列活性、与脱靶规律的系统研究，形成的核酸修饰平台技术。实现了强效的、持续的基因抑制，增强了靶标特异性，显著提高了药物的安全性和成药性。
RSC和RiboGalSTARTM递送技术之间的协同作用体现在RBD4059和其他临床产品良好的安全性和持续疗效上。公司不断迭代这项技术，其具有更广泛的序列兼容性和减少脱靶效应的独特策略，以及人工智能赋能策略。
多靶点药物平台能够实现单一药物分子同时干扰两个或两个以上的靶点，发挥1+1>2的协同治疗作用。
虽然大多数siRNA药物仅设计针对一个靶点，但宝马bmw11222的多靶点siRNA药物平台使单个药物分子能够同时干扰两个或多个靶点，允许两个或多个靶点以不同比例组合从而达到协同治疗效果，具有技术优势。
公司开发了专门用于设计小核酸药物序列的软件，能够分析预定义参数以快速选择具有最佳特异性和活性的高质量siRNA序列。小核酸化合物高通量筛选平台可支持快速获得候选先导药物。
通过利用建模和模拟技术，公司对药物特性和疾病相关数据进行定量分析，从而加深对siRNA机制的理解，提高药物开发各阶段的效率和成功率。
